今日，哈爾濱工業(yè)大學(xué)正式對(duì)外發(fā)布，該校生命學(xué)院教授黃志偉及其團(tuán)隊(duì)首次揭示了CRISPR-Cpf1識(shí)別crRNA的復(fù)合物結(jié)構(gòu)。該成果研究論文已在《自然》(《Nature》)在線(xiàn)發(fā)表。

所謂“CRISPR-Cpf1”，是最新被人類(lèi)發(fā)現(xiàn)的最高效的DNA編輯工具。人類(lèi)知道DNA這個(gè)物質(zhì)由來(lái)已久，但是無(wú)法控制用以?xún)?yōu)化。眾所周知，人類(lèi)疾病中的癌癥、艾滋病或遺傳疾病都可以在DNA中找到“答案”，而“CRISPR-Cpf1”就是破解“答案”的關(guān)鍵，只不過(guò)，過(guò)去人們一直無(wú)法掌握這個(gè)答案的作用機(jī)制。如今，“CRISPR-Cpf1”的運(yùn)行機(jī)制被破譯，就是基因科技的一大突破。這意味著，人類(lèi)以后可通過(guò)對(duì)基因進(jìn)行手術(shù)來(lái)根治某些疾病。

2015年，美國(guó)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了能在人類(lèi)細(xì)胞內(nèi)進(jìn)行“基因編輯”的工具“CRISPR-Cpf1”，它能夠直接改造基因——就像文字編輯軟件“修改文檔”一樣來(lái)“修正”基因。

這不是CRISPR/Cas9這項(xiàng)明星技術(shù)第一次得到人們的關(guān)注。在此之前，有著“豪華版”諾獎(jiǎng)之稱(chēng)的“2015年度生命科學(xué)突破獎(jiǎng)”頒發(fā)給了發(fā)現(xiàn)基因組編輯工具“CRISPR/Cas9”的兩位美女科學(xué)家——珍妮弗·杜德娜和艾曼紐·夏邦杰。二人更是獲得了2015年度化學(xué)領(lǐng)域的引文桂冠獎(jiǎng)。

那CRISPR/Cas9到底是一項(xiàng)什么技術(shù)，為何能夠獲得如此這般青睞，又何以在短短兩三年時(shí)間內(nèi)，發(fā)展成為生物學(xué)領(lǐng)域最炙手可熱的研究工具之一，并有近700篇相關(guān)論文發(fā)表？它將來(lái)又會(huì)如何影響到我們的生活？

CRISPR/Cas9是繼“鋅指核酸內(nèi)切酶（ZFN）”、“類(lèi)轉(zhuǎn)錄激活因子效應(yīng)物核酸酶（TALEN）”之后出現(xiàn)的第三代“基因組定點(diǎn)編輯技術(shù)”。與前兩代技術(shù)相比，其成本低、制作簡(jiǎn)便、快捷高效的優(yōu)點(diǎn)。

“在2012年，人類(lèi)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了‘CRISPR-Cas9’系統(tǒng)，被用于細(xì)胞內(nèi)目的DNA的剪切、激活表達(dá)等，它作為科研、醫(yī)療等領(lǐng)域的工具，已被風(fēng)暴般地應(yīng)用于世界生物、醫(yī)院實(shí)驗(yàn)室。”黃志偉教授告訴記者，“CRISPR-Cpf1”是有別于“CRISPR-Cas9”的另一條基因“剪切”之路，更有利于基因編輯后的修復(fù)。

據(jù)黃志偉教授介紹，細(xì)菌跟人類(lèi)、動(dòng)植物一樣也具備抵抗病毒的系統(tǒng)，稱(chēng)之為CRISPR系統(tǒng)。他揭示了“CRISPR-Cpf1”識(shí)別“CRISPRRNA”以及Cpf1剪切“pre-crRNA”成熟的分子機(jī)制，這對(duì)認(rèn)識(shí)細(xì)菌如何通過(guò)CRISPR系統(tǒng)抵抗病毒入侵的分子機(jī)理具有十分重要的科學(xué)意義。黃志偉還發(fā)現(xiàn)，Cpf1并不是此前人們推測(cè)的二聚體狀態(tài)，它本身是一個(gè)呈三角形的單體，位于該結(jié)構(gòu)中間是一個(gè)帶有正電荷的凹槽。這些研究為成功改造Cpf1系統(tǒng)，使之成為特異的、高效的全新基因編輯系統(tǒng)提供了結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)。

黃志偉表示，他將嘗試運(yùn)用“CRISPR-Cpf1”對(duì)細(xì)胞進(jìn)行研究，例如用艾滋病病毒進(jìn)行試驗(yàn)。黃志偉解釋稱(chēng)，如果這一新發(fā)現(xiàn)未來(lái)得以轉(zhuǎn)化應(yīng)用，人類(lèi)就可以對(duì)癌癥和艾滋病等疾病的基因進(jìn)行“刪除”、“修改”等“編輯”，而“編輯”過(guò)的基因可以遺傳到下一代，從而讓人類(lèi)徹底“消滅”這些疾病。

黃教授甚至表示，這樣發(fā)展下去，“美國(guó)隊(duì)長(zhǎng)”有可能成真。

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