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本文作者: 溫曉樺 | 2016-05-03 16:09 |
據(jù)外媒報道,一家名為Homology Medicines的新公司獲得了著名風(fēng)投公司5AM領(lǐng)銜的總額達4350萬美元的A輪投資,以開發(fā)新型基因編輯技術(shù)。
基因編輯是當(dāng)前生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)最為火爆的領(lǐng)域之一,Homology覺得,他們即將在該領(lǐng)域開啟一場技術(shù)革命。公司新任CEO Arthur Tzianabos表示,利用本輪投資,該公司將利用腺病毒載體工具ID’d來開展一些由基因突變引起的罕見疾病研究。
據(jù)了解,目前全球罕見病多達七八千種,而且往往是遺傳疾病,也就是病人的某些或某個基因出現(xiàn)了少見的突變。而治療罕見病的方法主要有三種,即對癥支持治療、酶替代治療(即持續(xù)注射國外研制的生物制劑)和骨髓移植。但前兩種方法通常資源有限且費用昂貴,第三種則存在基因匹配率低等阻礙。因此,當(dāng)前醫(yī)學(xué)界開始加大對罕見病基因的研究,試圖解開罕見病遺傳基因的秘密,加以干預(yù),達到規(guī)避、根除遺傳病的目的。
如果利用腺病毒載體工具這一技術(shù)適用于人類,Homology公司將推進這一技術(shù)應(yīng)用于開發(fā)新的基因療法。目前,Homology的主要任務(wù)是招募小規(guī)?;颊呷后w,驗證這一療法在罕見單基因突變疾病上的作用。
事實上,早在20世紀(jì)80年代早期,腺病毒載體就已被用作基因運載的工具,支持著許多研究人員的工作。最早期的載體是基于C亞型的人類腺病毒血清型5(Ad5)和人類腺病毒血清型2(Ad2)。Ad5和Ad2是通過刪除它們基因組中的E1 和/或E3區(qū),使它們在復(fù)制上產(chǎn)生缺陷,只能在特定的細胞系中復(fù)制。不幸的是,第一代的病毒載體很快暴露了一系列的缺陷。起初,研究人員認(rèn)為這些載體關(guān)鍵的細胞表面受體存在于大量的細胞上是一項優(yōu)勢,然而,這卻阻礙了靶向特定的細胞類型。此外,該類型的載體還會激活免疫反應(yīng),引發(fā)炎癥毒性。
在今天基因醫(yī)學(xué)引發(fā)最初的興奮的20年后,研究人員和媒體又一次對該領(lǐng)域出現(xiàn)的一系列醫(yī)學(xué)突破表現(xiàn)出了狂熱之情。推動這一“復(fù)興”的力量是大量技術(shù)的進步,比如CRISPR/Cas9和其它基因編輯技術(shù)的發(fā)展(TALEN、Zinc Finger和 ARCUS)。
不過,除了前代腺病毒載體存在免疫問題的缺陷,該技術(shù)的效果和可能還存在安全性問題,因此業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為基因療法距離真正的臨床應(yīng)用還有一段距離,事實上,目前包括Bluebird公司等基因療法先驅(qū)最近也屢遭挫折。盡管CRISPR技術(shù)的發(fā)展又讓人看到基因編輯的希望,但Homology公司是否能為該領(lǐng)域帶來改變,還是有待觀察。
via fiercebiotech
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