諾華的癌癥治療在2017年8月30日創(chuàng)造了歷史，擁有了美國第一個被批準的CAR-T創(chuàng)新療法。

這一突破宣告著定制治療時代的來臨：我們可以通過控制患者的細胞和對它們進行編程來對抗疾病。在CAR-T療法Kymriah被批準用于某些兒童和青年白血病患者整整一年的時間之后，諾華腫瘤科主管Liz Barrett談了談經(jīng)驗教訓和治療行業(yè)目前面臨的挑戰(zhàn)。

諾華公司腫瘤科首席執(zhí)行官Liz Barrett

為了簡明扼要，雷鋒網(wǎng)在不改變原意的基礎(chǔ)上進行編譯和整理。

注：諾華制藥（Novartis AG）前身最早可追溯到250多年前的化學品公司嘉基，汽巴和山德士，并于1996年由汽巴-嘉基和山德士合并而成，現(xiàn)已成為世界三大制藥公司之一，旗下?lián)碛兄Z華制藥，愛爾康（眼科保?。┖蜕降率浚ǚ菍＠帲┤髽I(yè)務(wù)。

CAR-T：全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。是一個出現(xiàn)了很多年，但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細胞療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。

最初的批準只是針對患有晚期急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童和青年，隨后是大量患有彌漫性巨型B細胞淋巴瘤（DLBCL）的患者。你們治療了多少人？

就兒童和青年來說，我們已經(jīng)治療了大約100名患者，大約有300名患者是屬于復發(fā)性和難治性的患者群體，這在我們的想象之中。對于DLBCL，在美國有大約6500名患者，我們稱之為三線（晚期）患者或者更晚。

DLBCL的需求比我們預期的要好一點，但尚處早期。數(shù)目并不多。這對病人和諾華來說是一件好事嗎？

記住CAR-T的發(fā)展方向是很重要的。你之所以從晚期治療領(lǐng)域開始，是因為那里有大量未滿足的醫(yī)療需求。而我們計劃在早期治療領(lǐng)域進行臨床研究，是因為那里患者群體要大得多。你越早治療病人，每個人能得到的結(jié)果就更好。而且我們完全相信這會給諾華帶來經(jīng)濟利益。

當你們治療大量病人時，定制模式會起作用嗎？

逐個治療模式會繼續(xù)下去，但我們也希望創(chuàng)新生產(chǎn)環(huán)境。雖然你看現(xiàn)在很多環(huán)節(jié)都是手動的，但我們也在內(nèi)部商討如何進行創(chuàng)新。

那保險公司賠付是不是很困難？

我們還沒有看到任何問題。我們使用的是基于指標的定價，對于兒童和青年人來說是475000美元。坦率地說，它比預期價格的要低很多。對我們來說，對初步治療收費是一種負責任的表現(xiàn)。隨后，當我們推出DLBCL時，我們的定價為373000美元。

兒童白血病患者的退款保證是如何進行的？

如果我們在30天內(nèi)看不到完全性反應，他們也就不會支付治療費用。幾乎沒有案例是不起作用的，反應度非常高，高達90%左右。

很多媒體都在說巨型淋巴瘤細胞的生產(chǎn)問題。到底發(fā)生了什么？

我們擁有一個誤差范圍。我們生產(chǎn)了100%存活的病人細胞送到工廠。在DLBCL指標里規(guī)定：要求80%的細胞在生產(chǎn)過程結(jié)束時是要存活的。這甚至比我們在臨床研究中看到的還要嚴格，那里可是有很多70多歲的病人。如果在制造過程結(jié)束時，沒有80%的細胞存活，那就“不合格”。雖然我們?nèi)匀豢梢詾椴∪颂峁┓?wù)，但我們就不會收費了。到目前為止，我們沒有看到接受“不合格”治療的病人反應會有所差別。我們正在與FDA合作，看看他們對何種水平的活細胞滿意。雷鋒網(wǎng)雷鋒網(wǎng)

【封面圖片來源：網(wǎng)站名彭博社，所有者：Michelle Cortez】

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