雷鋒網(wǎng)了解到，在天朝以外的市場上，許多基因治療公司破殼而出，即將在大眾的生活中發(fā)揮實(shí)際的作用。

據(jù)中科信息產(chǎn)業(yè)研究院精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究所所長趙屹介紹，歐洲大概有兩家基因新療法公司其基因新療法被批準(zhǔn)上市。雷鋒網(wǎng)了解到，全球制藥巨頭葛蘭素史克公司的基因療法Strimvelis于2016年5月被歐盟批準(zhǔn)上市，此基因治療是世界上第一個(gè)被批準(zhǔn)上市用于兒童免疫不全(SCID)基因缺陷修復(fù)的療法，是基因治療走向市場的又一里程碑事件。

在美國，2016年2月，Editas公司上市。大家應(yīng)該對這家公司不陌生，基因治療界名人張鋒是其聯(lián)合創(chuàng)始人，此前美國專利局將CRISPR關(guān)鍵專利判歸張鋒團(tuán)隊(duì)的當(dāng)天，公司股票在交易收盤時(shí)就上漲了29％，雷鋒網(wǎng)對此有過詳細(xì)介紹。Editas是為全球首個(gè)基因編輯上市公司，計(jì)劃在2017年開展用CRISPR技術(shù)治療失明患者（雷伯氏先天性黑內(nèi)障）的臨床試驗(yàn)。

但是在大多數(shù)中國人心目中，這種教科書里面的“未來科技”離我們?nèi)院苓h(yuǎn)，那么什么導(dǎo)致了這種差異呢？

政策遇瓶頸，監(jiān)管不健全

“中國的基因治療領(lǐng)域有很多公司在做，但官方獲批的對于罕見病或者單基因遺傳病的治療方案，完全沒有一個(gè)?！睂Υ?，趙屹說道。

“從技術(shù)層面上講，國內(nèi)的研究機(jī)構(gòu)以及一些企業(yè)完全擁有這方面的技術(shù)，而且技術(shù)都不錯(cuò)。有幾家公司，包括清華孵化出來的企業(yè)——合生基因，還有一些，包括罕見病研究中心和一些研究所，他們都有很好的技術(shù)。但是，從技術(shù)轉(zhuǎn)化成一個(gè)臨床應(yīng)用級(jí)的治療方案，在國內(nèi)還有很多不可預(yù)知的因素，包括法律層面的、市場監(jiān)管等的因素。目前來看，這對于公司發(fā)展和技術(shù)轉(zhuǎn)化是巨大的障礙?！?/p>

“基因治療這個(gè)技術(shù)本身是個(gè)平臺(tái)技術(shù)，分為兩個(gè)層次：一是在體內(nèi)進(jìn)行基因治療；二是在體外對部分疾病進(jìn)行改造，再回到體內(nèi)進(jìn)行治療。這兩個(gè)部分，理論上都應(yīng)該是受到衛(wèi)計(jì)委包括食藥局的審批?！焙仙駽EO蔣云解釋道。

對于基因療法的監(jiān)管，蔣云解釋道，

直接進(jìn)入到體內(nèi)進(jìn)行治療的，是生物醫(yī)藥，屬于生物制品的三類。從政策的監(jiān)管上，這些又分為兩類：基因治療藥物：政策專門明確的第三類；生物治療技術(shù)：在國內(nèi)沒有特別明確的規(guī)范，就像美國的一家公司，針對眼部疾病比如青光眼，在體外進(jìn)行一些修飾、改造，治療，這些疾病的基因治療，目前沒有明確的規(guī)范。

“還有一個(gè)問題，目前國內(nèi)對于基因治療的審批監(jiān)管，還不像歐美那么健全?！笔Y云說。

"對于這類醫(yī)療技術(shù)的管制，2014年，衛(wèi)計(jì)委把權(quán)力收到中央，那時(shí)實(shí)驗(yàn)需要按照衛(wèi)計(jì)委的要求去做，依次進(jìn)行一期、二期等的步驟進(jìn)行臨床試驗(yàn)。2015年，權(quán)力反而又下放了，原因是審批時(shí)間過長，國家應(yīng)該是在政策監(jiān)管方面沒有合適的強(qiáng)有力的團(tuán)隊(duì)。"

對于監(jiān)管的不健全，金準(zhǔn)基因副總裁孫雋也有相同的體會(huì)：“基因療法的發(fā)展需要政策上的扶植，想獲批這么一個(gè)嶄新的東西，相關(guān)的監(jiān)管部門需要有一個(gè)非常成熟的團(tuán)隊(duì)，對這個(gè)技術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)需要一定時(shí)間的評估”。

資本仍在觀望

“多種原因?qū)е挛覈壳暗那闆r，在我個(gè)人看來，最主要的問題可能是資本市場的觀望，大家對這個(gè)領(lǐng)域的認(rèn)知度、認(rèn)可度不是那么高。”孫雋認(rèn)為。

蔣云認(rèn)為，雖然概念很火，但目前市場上從事基因療法的人并不是那么多，“我們做醫(yī)療的嘛，特點(diǎn)是周期長，投資一般需要2-3年見收益，特別是做藥物或平臺(tái)醫(yī)療技術(shù)的，至少需要五年以上，甚至十年，才會(huì)見到可觀的收益?！?/p>

患者很饑渴，價(jià)格待優(yōu)化

“目前在基因治療方面，獲批的技術(shù)在飛速發(fā)展，市場也非常饑渴。我們也知道，去年美國有個(gè)治療罕見病的藥物，9個(gè)月之內(nèi)就通過了獲批（飛速獲批），主要原因是患者推動(dòng)的，也就是說市場很饑渴，患者非常需要。但我相信，這個(gè)領(lǐng)域首先技術(shù)上可行，第二患者一定會(huì)獲利，市場也在那里?！睂O雋認(rèn)為。

元碼醫(yī)學(xué)部總監(jiān)袁大巍認(rèn)為，“我們現(xiàn)在在緊跟世界的步伐，我們也想這個(gè)行業(yè)可以造福于中國普通的老百姓，但是從價(jià)格上、技術(shù)說，都還有一定的發(fā)展空間，投資人覺得我們還沒有盈利。這些技術(shù)需要我們耐心等待它成熟，但我們現(xiàn)在可以做一些事，將當(dāng)前看作一個(gè)起點(diǎn)。”

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