美國科學(xué)家已在使用基因編輯修復(fù)細(xì)胞中可導(dǎo)致色素性視網(wǎng)膜變性的基因突變，這種遺傳性疾病會導(dǎo)致視網(wǎng)膜退化，并在十年內(nèi)導(dǎo)致完全失明。事實(shí)上，這種疾病是導(dǎo)致世界各地年輕人失明的主要原因之一。

研究人員使用CRISPR技術(shù)修復(fù)受影響的細(xì)胞，這標(biāo)志著有史以來第一次，科學(xué)家替換了來自患者自身組織的干細(xì)胞中與感官疾病相關(guān)的缺陷基因。

這一研究的結(jié)果發(fā)表在Scientific Reports，論文詳細(xì)介紹了研究人員如何從視網(wǎng)膜色素變性患者的皮膚中提取樣本。然后使用皮膚樣本，研究人員在實(shí)驗(yàn)室中創(chuàng)造出了干細(xì)胞用作基因編輯的基礎(chǔ)。CRISPR技術(shù)讓科學(xué)家可以剪切并替換生物體DNA中單獨(dú)的基因，高效地改寫遺傳密碼。

在本案例中，研究人員使用CRISPR技術(shù)修復(fù)了來自患者的干細(xì)胞（仍然包含導(dǎo)致色素性視網(wǎng)膜變性的突變）中的基因缺陷。

因?yàn)槟壳癈RISPR技術(shù)還不被允許應(yīng)用于人類，所以本次研究也就只能到此為止了；但這里所取得成就表明，未來有望將基因編輯應(yīng)用于人類。

據(jù)研究人員介紹，如果將修復(fù)后的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成健康的視網(wǎng)膜細(xì)胞，就可以將它們移植回患者身體。沒有了基因突變，健康的細(xì)胞就能讓患者重見光明。

“我們的目標(biāo)是開發(fā)一種個(gè)性化的眼部疾病治療方法，”美國哥倫比亞大學(xué)醫(yī)學(xué)中心眼科專家Stephen Tsang說，“我們還有一段路要走，但我們相信CRISPR的第一次治療應(yīng)用就是治療眼病。這里我們已經(jīng)證明了開始的步驟是可行的?！?/p>

和傳統(tǒng)的器官移植不同，因?yàn)樾迯?fù)細(xì)胞來自患者自己的身體組織，研究人員相信患者的身體不會出現(xiàn)免疫系統(tǒng)的排異反應(yīng)，會很容易接收經(jīng)過基因編輯的細(xì)胞。這就意味著沒有必要再使用抑制器官排異反應(yīng)的藥物了。

研究人員說視覺科學(xué)最有可能是CRISPR技術(shù)臨床應(yīng)用的第一候選者。相較于身體其它部位，眼部的手術(shù)更加簡單，術(shù)后的檢測也更為容易。

“視網(wǎng)膜疾病是干細(xì)胞手術(shù)的一個(gè)完美模型，因?yàn)槲覀冇邢冗M(jìn)的手術(shù)技術(shù)，可以將細(xì)胞準(zhǔn)確植入到有需要的地方?！眮碜詯酆扇A大學(xué)的團(tuán)隊(duì)成員Vinit Mahajan說。

由于基因編輯應(yīng)用于人類還存在安全和道德上的問題，我們還不清楚什么時(shí)候我們才能應(yīng)用CRISPR來治療失明。但參與研究的科學(xué)家相信他們的概念驗(yàn)證表明了這一技術(shù)的顯著潛力，我們應(yīng)該走這條路。

Tsang說：“在我們治療病人之前，還有很多工作要做。我們要確保我們只修改了特定的單一突變，沒有在基因組中作出其他修改。”

via sciencealert

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