0
被寄予厚望的瑞德西韋最近又有了新動(dòng)態(tài)。
3 月24 日，美國(guó) FDA 官網(wǎng)顯示，吉利德科學(xué)公司旗下的在研抗病毒新藥瑞德西韋被授予孤兒藥資格，適應(yīng)癥為冠狀病毒?。–OVID-19）。
雷鋒網(wǎng)了解到，孤兒藥（Orphan Drug），指一些專(zhuān)門(mén)用于治愈（cure）或治療/控制（treat）罕見(jiàn)病的藥物。罕見(jiàn)病指患病人數(shù)占總?cè)丝?0.65‰-1‰ 的疾病。
不過(guò)，世界各國(guó)根據(jù)自己國(guó)家的情況，對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異。例如，美國(guó)定義為患病人數(shù)少于 20 萬(wàn)人的疾??；歐洲定義為發(fā)病率低于 1/2000 的疾病。我國(guó)尚無(wú)明確的罕見(jiàn)病定義，但普遍共識(shí)為成人患病率低于五十萬(wàn)分之一、新生兒中發(fā)病率低于萬(wàn)分之一的疾病可定義為罕見(jiàn)病。
此外，由于罕見(jiàn)病患者數(shù)量少，新藥研發(fā)成本高昂，因此醫(yī)藥研發(fā)公司為了考慮利潤(rùn)和投資回報(bào)，往往不愿意針對(duì)罕見(jiàn)病進(jìn)行巨額研發(fā)投入。
為了鼓勵(lì)對(duì)罕見(jiàn)病的藥物，1983 年開(kāi)始美國(guó) FDA 給針對(duì)孤兒癥的研究項(xiàng)目提供綠色通道，加速審批的過(guò)程。
值得注意的是，根據(jù)美國(guó) 1983 年發(fā)布《孤兒藥法案》，F(xiàn)DA 為開(kāi)發(fā)“罕見(jiàn)病”療法的制藥公司提供為期7 年的市場(chǎng)獨(dú)占期，且該保護(hù)不受專(zhuān)利的影響。在此期間，該藥物僅由原研發(fā)企業(yè)獨(dú)家生產(chǎn)銷(xiāo)售，F(xiàn)DA 不再批準(zhǔn)其他具有相同適應(yīng)證的藥物上市，仿制藥品的申請(qǐng)也將被禁止。此外，還會(huì)提供稅費(fèi)優(yōu)惠政策、專(zhuān)項(xiàng)研發(fā)基金資助、快速審評(píng)政策、新藥申請(qǐng)費(fèi)用免除、協(xié)助藥物的研究和實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)等。
也就是說(shuō)，瑞德西韋此次（Remdesivir）獲得 FDA 孤兒藥認(rèn)證，意味著吉利德公司將有權(quán)對(duì)瑞德西韋進(jìn)行獨(dú)家保護(hù)，而 7 年的市場(chǎng)獨(dú)占期也進(jìn)一步阻止了其他仿制藥生產(chǎn)商提供抗仿制藥。
需要強(qiáng)調(diào)的是，孤兒藥的認(rèn)定并不代表獲批上市，藥物的上市仍然必須要經(jīng)過(guò)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)證實(shí)其治療效果和藥物安全性。
瑞德西韋最初用于防治埃博拉病毒感染，但其效果并不顯著。早在 2015 年，F(xiàn)DA 就曾給予瑞德西韋在 治療埃博拉病毒適應(yīng)癥上孤兒藥認(rèn)定，但最終由于瑞德西韋治療埃博拉病毒的三期臨床實(shí)驗(yàn)失敗，未能 獲批上市。新冠肺炎爆發(fā)后，研究人員發(fā)現(xiàn)，動(dòng)物模型證明了該藥對(duì) MERS 和 SARS 等結(jié)構(gòu)類(lèi)似的冠狀病毒顯示有體外和體內(nèi)活性，因此在治療新冠病毒方面也被寄予厚望。
1 月 21 日，中科院武漢病毒所將瑞德西韋（Remdesivir）用于抗新冠病毒的用途申報(bào)了中國(guó)發(fā)明專(zhuān)利，這一“搶注”的行為引發(fā)廣泛爭(zhēng)議。（詳情參見(jiàn)雷鋒網(wǎng)此前報(bào)道）
2 月 1 日，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）在短篇報(bào)告欄目報(bào)道了美國(guó)首例確診新型冠狀病毒肺炎患者成功治愈的病例。根據(jù)文章，這名新型冠狀病毒的感染者在隔離治療之后病情惡化，在對(duì)其使用瑞德西韋之后，效果立竿見(jiàn)影。
當(dāng)時(shí)瑞德西韋尚未在美獲批，本著“同情用藥”的原則（雷鋒網(wǎng)注：指在臨床試驗(yàn)外，將尚處于研究階段的藥物給予患有嚴(yán)重或威脅到生命的疾病的患者使用。這是在突發(fā)重大疫情面前國(guó)際社會(huì)普遍采用的一個(gè)原則），被醫(yī)生用于首例確診患者的治療中，沒(méi)想到效果顯著。
2 月 3 日，瑞德西韋火速在中國(guó)開(kāi)展臨床三期研究，兩組試驗(yàn)都是隨機(jī)“雙盲試驗(yàn)”，試驗(yàn)結(jié)果有望在 4 月初揭曉。
2 月 5 日下午，科技部應(yīng)急攻關(guān)“瑞德西韋治療 2019 新型冠狀病毒感染研究”項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)于武漢市金銀潭醫(yī)院召開(kāi)，啟動(dòng)會(huì)上相關(guān)專(zhuān)家表示，首批新型冠狀病毒感染的肺炎患者將于 2 月 6 日接受用藥。
目前，包括韓國(guó)、日本、法國(guó)等在內(nèi)的 9 個(gè)國(guó)家已啟動(dòng)瑞德西韋治療新冠肺炎的臨床試驗(yàn)。但值得注意的是，盡管瑞德西韋已顯示有望對(duì)付冠狀病毒，但并不保證就能通過(guò)臨床試驗(yàn)。
反觀 2003 年特效藥的獲批路徑便可得知：我國(guó)首個(gè)治療 SARS 的特效藥物——人抗非典特異性免疫球蛋白在 2003 年 7 月 28 日問(wèn)世，但是在 2004 年 8 月 9 日才被批準(zhǔn)可以緊急使用。
或許正如紫藤知識(shí)產(chǎn)權(quán)集團(tuán)高級(jí)知識(shí)產(chǎn)權(quán)顧問(wèn)、項(xiàng)目總監(jiān)趙佑斌所言：
瑞德西韋即使擁有孤兒藥的身份，也只是在臨床試驗(yàn)各環(huán)節(jié)加速審批，仍需要通過(guò)嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)流程才能最終上市。
參考資料：
https://www.toutiao.com/a6807602451957416456/
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm
雷峰網(wǎng)原創(chuàng)文章，未經(jīng)授權(quán)禁止轉(zhuǎn)載。詳情見(jiàn)轉(zhuǎn)載須知。
