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被寄予厚望的瑞德西韋最近又有了新動態(tài)。
3 月24 日，美國 FDA 官網(wǎng)顯示，吉利德科學(xué)公司旗下的在研抗病毒新藥瑞德西韋被授予孤兒藥資格，適應(yīng)癥為冠狀病毒?。–OVID-19）。
雷鋒網(wǎng)了解到，孤兒藥（Orphan Drug），指一些專門用于治愈（cure）或治療/控制（treat）罕見病的藥物。罕見病指患病人數(shù)占總?cè)丝?0.65‰-1‰ 的疾病。
不過，世界各國根據(jù)自己國家的情況，對罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異。例如，美國定義為患病人數(shù)少于 20 萬人的疾?。粴W洲定義為發(fā)病率低于 1/2000 的疾病。我國尚無明確的罕見病定義，但普遍共識為成人患病率低于五十萬分之一、新生兒中發(fā)病率低于萬分之一的疾病可定義為罕見病。
此外，由于罕見病患者數(shù)量少，新藥研發(fā)成本高昂，因此醫(yī)藥研發(fā)公司為了考慮利潤和投資回報，往往不愿意針對罕見病進(jìn)行巨額研發(fā)投入。
為了鼓勵對罕見病的藥物，1983 年開始美國 FDA 給針對孤兒癥的研究項目提供綠色通道，加速審批的過程。
值得注意的是，根據(jù)美國 1983 年發(fā)布《孤兒藥法案》，F(xiàn)DA 為開發(fā)“罕見病”療法的制藥公司提供為期7 年的市場獨占期，且該保護(hù)不受專利的影響。在此期間，該藥物僅由原研發(fā)企業(yè)獨家生產(chǎn)銷售，F(xiàn)DA 不再批準(zhǔn)其他具有相同適應(yīng)證的藥物上市，仿制藥品的申請也將被禁止。此外，還會提供稅費優(yōu)惠政策、專項研發(fā)基金資助、快速審評政策、新藥申請費用免除、協(xié)助藥物的研究和實驗設(shè)計等。
也就是說，瑞德西韋此次（Remdesivir）獲得 FDA 孤兒藥認(rèn)證，意味著吉利德公司將有權(quán)對瑞德西韋進(jìn)行獨家保護(hù)，而 7 年的市場獨占期也進(jìn)一步阻止了其他仿制藥生產(chǎn)商提供抗仿制藥。
需要強調(diào)的是，孤兒藥的認(rèn)定并不代表獲批上市，藥物的上市仍然必須要經(jīng)過臨床試驗數(shù)據(jù)證實其治療效果和藥物安全性。
瑞德西韋最初用于防治埃博拉病毒感染，但其效果并不顯著。早在 2015 年，F(xiàn)DA 就曾給予瑞德西韋在 治療埃博拉病毒適應(yīng)癥上孤兒藥認(rèn)定，但最終由于瑞德西韋治療埃博拉病毒的三期臨床實驗失敗，未能 獲批上市。新冠肺炎爆發(fā)后，研究人員發(fā)現(xiàn)，動物模型證明了該藥對 MERS 和 SARS 等結(jié)構(gòu)類似的冠狀病毒顯示有體外和體內(nèi)活性，因此在治療新冠病毒方面也被寄予厚望。
1 月 21 日，中科院武漢病毒所將瑞德西韋（Remdesivir）用于抗新冠病毒的用途申報了中國發(fā)明專利，這一“搶注”的行為引發(fā)廣泛爭議。（詳情參見雷鋒網(wǎng)此前報道）
2 月 1 日，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）在短篇報告欄目報道了美國首例確診新型冠狀病毒肺炎患者成功治愈的病例。根據(jù)文章，這名新型冠狀病毒的感染者在隔離治療之后病情惡化，在對其使用瑞德西韋之后，效果立竿見影。
當(dāng)時瑞德西韋尚未在美獲批，本著“同情用藥”的原則（雷鋒網(wǎng)注：指在臨床試驗外，將尚處于研究階段的藥物給予患有嚴(yán)重或威脅到生命的疾病的患者使用。這是在突發(fā)重大疫情面前國際社會普遍采用的一個原則），被醫(yī)生用于首例確診患者的治療中，沒想到效果顯著。
2 月 3 日，瑞德西韋火速在中國開展臨床三期研究，兩組試驗都是隨機(jī)“雙盲試驗”，試驗結(jié)果有望在 4 月初揭曉。
2 月 5 日下午，科技部應(yīng)急攻關(guān)“瑞德西韋治療 2019 新型冠狀病毒感染研究”項目啟動會于武漢市金銀潭醫(yī)院召開，啟動會上相關(guān)專家表示，首批新型冠狀病毒感染的肺炎患者將于 2 月 6 日接受用藥。
目前，包括韓國、日本、法國等在內(nèi)的 9 個國家已啟動瑞德西韋治療新冠肺炎的臨床試驗。但值得注意的是，盡管瑞德西韋已顯示有望對付冠狀病毒，但并不保證就能通過臨床試驗。
反觀 2003 年特效藥的獲批路徑便可得知：我國首個治療 SARS 的特效藥物——人抗非典特異性免疫球蛋白在 2003 年 7 月 28 日問世，但是在 2004 年 8 月 9 日才被批準(zhǔn)可以緊急使用。
或許正如紫藤知識產(chǎn)權(quán)集團(tuán)高級知識產(chǎn)權(quán)顧問、項目總監(jiān)趙佑斌所言：
瑞德西韋即使擁有孤兒藥的身份，也只是在臨床試驗各環(huán)節(jié)加速審批，仍需要通過嚴(yán)格的臨床試驗流程才能最終上市。
參考資料：
https://www.toutiao.com/a6807602451957416456/
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm
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