Sébastien Thibault/nature

下個(gè)月，CRISPR–Cas9基因編輯技術(shù)將進(jìn)入一個(gè)新的階段：全球首個(gè)人類CRISPR基因編輯臨床試驗(yàn)即將開始。早在7月6日，這項(xiàng)臨床實(shí)驗(yàn)已經(jīng)獲得了醫(yī)院倫理審查委員會的批準(zhǔn)。

而進(jìn)行這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)的，是一名土生土長的中國科學(xué)家——來自四川大學(xué)華西醫(yī)院的腫瘤學(xué)家盧鈾。

賓夕法尼亞大學(xué)的免疫療法研究人員Carl June表示，“這是令人興奮的一步?！卑↗une在內(nèi)，不少科學(xué)家同樣在進(jìn)行著CRISPR–Cas9技術(shù)的研究。June正在進(jìn)行著基因編輯技術(shù)以幫助患者抵御HIV的實(shí)驗(yàn)，不過目前正在等待FDA的許可，預(yù)計(jì)年底可以開始。

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盧鈾在Nature的采訪中表示，審核花費(fèi)了半年時(shí)間，而人力和物力同樣也是耗費(fèi)不少。根據(jù)他的說法，團(tuán)隊(duì)也會盡快推進(jìn)這項(xiàng)技術(shù)。而從盧鈾的履歷來看，他對癌癥患者的臨床實(shí)驗(yàn)同樣富有經(jīng)驗(yàn)。

根據(jù)資料顯示，盧鈾1986年畢業(yè)于瀘州醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)系，獲得醫(yī)學(xué)學(xué)士；2000年在華西醫(yī)科大學(xué)完成碩士學(xué)位；2001年10月至2005年10月在美國賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院JM. Wilson博士實(shí)驗(yàn)室從事基因治療博士后工作。擅長肺癌、食管癌等胸部腫瘤的精確立體放療，放化綜合治療以及生物靶向治療。

而盧鈾同樣是一個(gè)著作等身的學(xué)者，他先后承擔(dān)院、廳級和國家863計(jì)劃項(xiàng)目子課題科研，參與多項(xiàng)國家973、自然科學(xué)基金課題，目前是國家“十一·五”863計(jì)劃人類重大疾病基因治療項(xiàng)目牽頭人。負(fù)責(zé)臨床新藥試驗(yàn)項(xiàng)目3項(xiàng)。實(shí)用新型專利發(fā)明一項(xiàng)(專利權(quán)人)。共發(fā)表國內(nèi)外文章50多篇，其中SCI收錄論文15篇。

目前中國科學(xué)家對CRISPR技術(shù)關(guān)注密切，從事相關(guān)研究的科學(xué)家在近年也有了不少成果，比如：

• 2015年，中山大學(xué)黃軍就教授同中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院的周燦權(quán)教授在《蛋白質(zhì)與細(xì)胞》雜志上發(fā)布了研究成果，利用CRISPR/Cas9系統(tǒng)對人類胚胎基因組改造，引發(fā)了一系列的倫理學(xué)爭論。

• 而在今年4月，廣州醫(yī)科大學(xué)的研究人員利用基因編輯技術(shù)對人類胚胎進(jìn)行修飾，以防止HIV，這一研究成果發(fā)表在《輔助生殖與遺傳學(xué)雜志》上，同樣因?yàn)榧膊〉拿舾行约叭祟悅惱硪l(fā)討論。

盧鈾從肺癌細(xì)胞開始，相對是一種比較溫和的方式。作為第一個(gè)進(jìn)行基因編輯人類臨床實(shí)驗(yàn)的中國科學(xué)家，盧鈾希望可以通過這個(gè)實(shí)驗(yàn)，讓基因編輯真正為人所用。而如果實(shí)驗(yàn)取得了成功，相信也是對基因編輯這一領(lǐng)域的一個(gè)肯定。

中國科學(xué)家如此關(guān)注CRISPR，現(xiàn)在又著手開始全球第一個(gè)人類臨床實(shí)驗(yàn)，這是要上天的節(jié)奏？

popularmechanics

而如果你還對CRISPR技術(shù)不甚了解，歡迎先來復(fù)習(xí)一下生物課：高能生物課 | CRISPR技術(shù)是什么，能編輯人類DNA和RNA？

如果你有些八卦，歡迎來看看關(guān)于這項(xiàng)技術(shù)的專利爭奪戰(zhàn)：基因編輯大戰(zhàn)，只?；ハ鄠σ粭l路了嗎？

簡單說來，CRISPR技術(shù)可以理解為基因編輯，也就是將基因組中的錯(cuò)誤位點(diǎn)基因進(jìn)行“修改”，使人體細(xì)胞恢復(fù)正常機(jī)能。

盧鈾團(tuán)隊(duì)將在華西醫(yī)院展開實(shí)驗(yàn)。根據(jù)計(jì)劃，團(tuán)隊(duì)將招募一批患惡性非小細(xì)胞肺癌的患者，他們在化療過程中已經(jīng)證實(shí)無效，相當(dāng)于“死馬當(dāng)活馬醫(yī)”。盧鈾表示，“目前可以找到的治療方式非常有限，而基因編輯技術(shù)可以為病人帶來一線希望。”

根據(jù)Nature的介紹，團(tuán)隊(duì)將從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞（一種免疫細(xì)胞），隨后進(jìn)行CRISPR–Cas9基因編輯技術(shù)將特殊基因敲除。而基因上攜帶的PD-1蛋白質(zhì)能夠?qū)?xì)胞發(fā)起的免疫反應(yīng)進(jìn)行檢查，并防止健康細(xì)胞受到侵害。

在這之后，研究者對基因編輯后的細(xì)胞進(jìn)行擴(kuò)增，并將這些細(xì)胞重新注入到患者體內(nèi)，而這些細(xì)胞就可以進(jìn)行體內(nèi)循環(huán)，并治愈癌癥。華西醫(yī)院腫瘤學(xué)家，同為盧鈾團(tuán)隊(duì)的成員鄧?yán)诒硎?，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)將會由成都美杰賽爾生物科技進(jìn)行檢驗(yàn)鑒定，以確?；蛞呀?jīng)成功被“編輯”了。

而合作方成都美杰賽爾生物科技有限公司，網(wǎng)站介紹顯示，這是一家以國際前沿細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)和服務(wù)為主營業(yè)務(wù)的高新技術(shù)企業(yè)。公司技術(shù)服務(wù)項(xiàng)目腫瘤細(xì)胞免疫生物治療，被《科學(xué)》雜志評為2013年十大科技進(jìn)展之首；中長期核心開發(fā)項(xiàng)目靶向腫瘤干細(xì)胞治療，是當(dāng)前國際生物醫(yī)藥界的重大戰(zhàn)略投資前沿。

根據(jù)Memorial Sloan Kettering癌癥中心的外科醫(yī)生Timothy Chan的理解，原有的基因編輯技術(shù)主要存在的問題是細(xì)胞的過度反應(yīng)。因?yàn)榧夹g(shù)會對T細(xì)胞進(jìn)行靶向作用，所以可能會導(dǎo)致過度的自體免疫反應(yīng)，使細(xì)胞開始攻擊其它正常組織；去年FDA已經(jīng)批準(zhǔn)基于兩種抗體的療法以阻斷PD-1，但療法的效果比較難評估。

而盧鈾計(jì)劃進(jìn)行的方式更容易對抗體產(chǎn)生作用，而且此次實(shí)驗(yàn)的目標(biāo)為肺癌腫瘤組織，會對特定的T細(xì)胞進(jìn)行提取，相對而言，更不容易導(dǎo)致自體免疫反應(yīng)。

根據(jù)鄧?yán)诘恼f法，團(tuán)隊(duì)將在I期臨床試驗(yàn)中嘗試上述方法，并以三種劑量進(jìn)行效果測試。與此同時(shí)，還需要密切關(guān)注各項(xiàng)身體指標(biāo)。如果一切順利，試驗(yàn)就在下月開始，就讓我們靜候佳音吧。

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