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| 本文作者： 奕欣 | 2016-07-22 16:17 |
下個月，CRISPR–Cas9基因編輯技術(shù)將進入一個新的階段：全球首個人類CRISPR基因編輯臨床試驗即將開始。早在7月6日，這項臨床實驗已經(jīng)獲得了醫(yī)院倫理審查委員會的批準。
而進行這項實驗的，是一名土生土長的中國科學(xué)家——來自四川大學(xué)華西醫(yī)院的腫瘤學(xué)家盧鈾。
賓夕法尼亞大學(xué)的免疫療法研究人員Carl June表示，“這是令人興奮的一步?！卑↗une在內(nèi)，不少科學(xué)家同樣在進行著CRISPR–Cas9技術(shù)的研究。June正在進行著基因編輯技術(shù)以幫助患者抵御HIV的實驗，不過目前正在等待FDA的許可，預(yù)計年底可以開始。
盧鈾在Nature的采訪中表示，審核花費了半年時間，而人力和物力同樣也是耗費不少。根據(jù)他的說法，團隊也會盡快推進這項技術(shù)。而從盧鈾的履歷來看，他對癌癥患者的臨床實驗同樣富有經(jīng)驗。
根據(jù)資料顯示，盧鈾1986年畢業(yè)于瀘州醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)系，獲得醫(yī)學(xué)學(xué)士；2000年在華西醫(yī)科大學(xué)完成碩士學(xué)位；2001年10月至2005年10月在美國賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院JM. Wilson博士實驗室從事基因治療博士后工作。擅長肺癌、食管癌等胸部腫瘤的精確立體放療，放化綜合治療以及生物靶向治療。
而盧鈾同樣是一個著作等身的學(xué)者，他先后承擔院、廳級和國家863計劃項目子課題科研，參與多項國家973、自然科學(xué)基金課題，目前是國家“十一·五”863計劃人類重大疾病基因治療項目牽頭人。負責(zé)臨床新藥試驗項目3項。實用新型專利發(fā)明一項(專利權(quán)人)。共發(fā)表國內(nèi)外文章50多篇，其中SCI收錄論文15篇。
目前中國科學(xué)家對CRISPR技術(shù)關(guān)注密切，從事相關(guān)研究的科學(xué)家在近年也有了不少成果，比如：
2015年，中山大學(xué)黃軍就教授同中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院的周燦權(quán)教授在《蛋白質(zhì)與細胞》雜志上發(fā)布了研究成果，利用CRISPR/Cas9系統(tǒng)對人類胚胎基因組改造，引發(fā)了一系列的倫理學(xué)爭論。
而在今年4月，廣州醫(yī)科大學(xué)的研究人員利用基因編輯技術(shù)對人類胚胎進行修飾，以防止HIV，這一研究成果發(fā)表在《輔助生殖與遺傳學(xué)雜志》上，同樣因為疾病的敏感性及人類倫理引發(fā)討論。
盧鈾從肺癌細胞開始，相對是一種比較溫和的方式。作為第一個進行基因編輯人類臨床實驗的中國科學(xué)家，盧鈾希望可以通過這個實驗，讓基因編輯真正為人所用。而如果實驗取得了成功，相信也是對基因編輯這一領(lǐng)域的一個肯定。
中國科學(xué)家如此關(guān)注CRISPR，現(xiàn)在又著手開始全球第一個人類臨床實驗，這是要上天的節(jié)奏？
而如果你還對CRISPR技術(shù)不甚了解，歡迎先來復(fù)習(xí)一下生物課：高能生物課 | CRISPR技術(shù)是什么，能編輯人類DNA和RNA？
如果你有些八卦，歡迎來看看關(guān)于這項技術(shù)的專利爭奪戰(zhàn)：基因編輯大戰(zhàn)，只剩互相傷害一條路了嗎？
簡單說來，CRISPR技術(shù)可以理解為基因編輯，也就是將基因組中的錯誤位點基因進行“修改”，使人體細胞恢復(fù)正常機能。
盧鈾團隊將在華西醫(yī)院展開實驗。根據(jù)計劃，團隊將招募一批患惡性非小細胞肺癌的患者，他們在化療過程中已經(jīng)證實無效，相當于“死馬當活馬醫(yī)”。盧鈾表示，“目前可以找到的治療方式非常有限，而基因編輯技術(shù)可以為病人帶來一線希望?！?/p>
根據(jù)Nature的介紹，團隊將從患者體內(nèi)提取T細胞（一種免疫細胞），隨后進行CRISPR–Cas9基因編輯技術(shù)將特殊基因敲除。而基因上攜帶的PD-1蛋白質(zhì)能夠?qū)毎l(fā)起的免疫反應(yīng)進行檢查，并防止健康細胞受到侵害。
在這之后，研究者對基因編輯后的細胞進行擴增，并將這些細胞重新注入到患者體內(nèi)，而這些細胞就可以進行體內(nèi)循環(huán)，并治愈癌癥。華西醫(yī)院腫瘤學(xué)家，同為盧鈾團隊的成員鄧磊表示，這項臨床試驗將會由成都美杰賽爾生物科技進行檢驗鑒定，以確?；蛞呀?jīng)成功被“編輯”了。
而合作方成都美杰賽爾生物科技有限公司，網(wǎng)站介紹顯示，這是一家以國際前沿細胞治療技術(shù)研發(fā)和服務(wù)為主營業(yè)務(wù)的高新技術(shù)企業(yè)。公司技術(shù)服務(wù)項目腫瘤細胞免疫生物治療，被《科學(xué)》雜志評為2013年十大科技進展之首；中長期核心開發(fā)項目靶向腫瘤干細胞治療，是當前國際生物醫(yī)藥界的重大戰(zhàn)略投資前沿。
根據(jù)Memorial Sloan Kettering癌癥中心的外科醫(yī)生Timothy Chan的理解，原有的基因編輯技術(shù)主要存在的問題是細胞的過度反應(yīng)。因為技術(shù)會對T細胞進行靶向作用，所以可能會導(dǎo)致過度的自體免疫反應(yīng)，使細胞開始攻擊其它正常組織；去年FDA已經(jīng)批準基于兩種抗體的療法以阻斷PD-1，但療法的效果比較難評估。
而盧鈾計劃進行的方式更容易對抗體產(chǎn)生作用，而且此次實驗的目標為肺癌腫瘤組織，會對特定的T細胞進行提取，相對而言，更不容易導(dǎo)致自體免疫反應(yīng)。
根據(jù)鄧磊的說法，團隊將在I期臨床試驗中嘗試上述方法，并以三種劑量進行效果測試。與此同時，還需要密切關(guān)注各項身體指標。如果一切順利，試驗就在下月開始，就讓我們靜候佳音吧。
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