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| 本文作者： 奕欣 | 2016-04-13 18:11 |
基因編輯公司Intellia Therapeutics日前遞交招股書，擬IPO1.2億美元，納斯達(dá)克股票代號(hào)為NTLA。該公司專注于CRISPR 技術(shù)，旨在修復(fù)用戶的缺陷基因。
在2015年9月，Intellia Therapeutics獲得了7000萬(wàn)美元B輪投資，由 OrbiMed HealthCare Fund Management 領(lǐng)投，F(xiàn)idelity Management and Research Company、Janus Capital Management、Foresite Capital、 Sectoral Asset Management、 EcoR1 Capital 等基金跟投。
Intellia Therapeutics還宣布了一項(xiàng)和美國(guó)制藥公司Regeneron Pharmaceuticals長(zhǎng)達(dá)六年的合作協(xié)議，將會(huì)在上市時(shí)向后者定向增發(fā)5000萬(wàn)美元的股份。它的另一個(gè)重要合作方是諾華公司，在2015年1月與后者展開(kāi)一項(xiàng)長(zhǎng)達(dá)5年的CRISPR /Cas 9合作計(jì)劃。
那么問(wèn)題來(lái)了，CRISPR /Cas 9是一項(xiàng)怎樣的技術(shù)，為何引來(lái)各大金主紛紛投資？
簡(jiǎn)單說(shuō)來(lái)：CRISPR是目前用于基因編輯最有效、最實(shí)用、性價(jià)比也最高的方法。
關(guān)于基因編輯的歷程，大概經(jīng)歷了如下的階段：
根據(jù)Wiki的介紹，CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）為目前發(fā)現(xiàn)存在于大多數(shù)細(xì)菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統(tǒng)，以消滅外來(lái)的質(zhì)體或者噬菌體，并在自身基因組中留下外來(lái)基因片段作為“記憶”。
聽(tīng)不懂？說(shuō)人話好嗎？
雷鋒網(wǎng)嘗試用自己的語(yǔ)言解釋一下這個(gè)技術(shù)：CRISPR是一種細(xì)菌和病毒抗?fàn)幍摹拔淦鳌薄?/span>
病毒猖獗的原因，在于它會(huì)將自己的基因整合到細(xì)菌中，并且借此不斷復(fù)制。那么，細(xì)菌為了清涂病毒，就在長(zhǎng)期的演進(jìn)過(guò)程中發(fā)明了一種特別的免疫方法，那就是將病毒基因從自己的染色體上切下來(lái)。
在這種切除方法里，最為經(jīng)典的一種是以蛋白Cas9的復(fù)合物，在一段RNA的指導(dǎo)下進(jìn)行定向?qū)ふ仪谐鼶NA序列。
這種技術(shù)就叫作CRISPR/Cas 9基因編輯系統(tǒng)。
所以，它最大的優(yōu)點(diǎn)就在于設(shè)計(jì)簡(jiǎn)單以及操作容易，未來(lái)將可應(yīng)用于各種領(lǐng)域當(dāng)中。
這項(xiàng)技術(shù)聽(tīng)上去非常美好呢。不過(guò)，CRISPR/Cas 9技術(shù)是否能推動(dòng)人類的基因治療呢？
在這之前，我們需要解決的問(wèn)題主要有兩個(gè)。一個(gè)是脫靶問(wèn)題?！棒~(yú)與熊掌不可兼得”，高效伴隨而生的可能是精確度的下降。如果結(jié)合不當(dāng)，會(huì)有導(dǎo)致基因突變的風(fēng)險(xiǎn)，那么很可能《異形》真實(shí)版就要上映了。
二是可治愈病癥的局限性問(wèn)題，它是否能真正應(yīng)用于人體還有待考量，畢竟這會(huì)涉及到一系列倫理問(wèn)題。目前，可行性比較大的應(yīng)用仍然處于基礎(chǔ)研究層面，要上升到臨床可能還需要一定的時(shí)間。如果要展望一下，比較可能的應(yīng)用方式應(yīng)該集中在植物育種上。
不過(guò)，簡(jiǎn)單高效的CRISPR/Cas 9已經(jīng)算得上是基因編輯里的新星了，別的先不講，在基礎(chǔ)研究上已經(jīng)能夠?yàn)榭蒲腥藛T節(jié)省不少時(shí)間和經(jīng)費(fèi)；而且這一技術(shù)用得好，基因編輯的未來(lái)也不可小覷。
CRISPR這一技術(shù)在2012年由Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier在《科學(xué)》雜志上發(fā)表，并于2015年獲得了有著“豪華版諾貝爾獎(jiǎng)”的生命科學(xué)突破獎(jiǎng)（Breakthrough Prize in Life Sciences）。
Jennifer Doudna創(chuàng)立了Caribou Biosciences ，并在2014年將CRISPR知識(shí)產(chǎn)權(quán)授權(quán)給了Intellia Therapeutics。
國(guó)外比較知名的另外兩家基因編輯公司包括Editas Medicine和CRISPR Therapeutics，他們和CRISPR/Cas 9技術(shù)也有著千絲萬(wàn)縷的聯(lián)系：
由張鋒和Jennifer Doudna于2013年11月創(chuàng)立，2016年1月4日遞交了在納斯達(dá)克掛牌上市申請(qǐng)。在2014年，美國(guó)專利局授予了張鋒第一個(gè)基因編輯技術(shù)專利。然而，前面我們已經(jīng)提到，創(chuàng)始人之一的Jennifer Doudna將CRISPR知識(shí)產(chǎn)權(quán)授權(quán)給了Intellia Therapeutics……
（順帶八卦一下，Jennifer Doudna表示，她與Editas Medicine不再有任何牽連，也拒絕回答更多與專利有關(guān)的問(wèn)題。）
由Emmanuelle Charpentier創(chuàng)立于2014年4月，也從創(chuàng)始人手中獲得了CRISPR的授權(quán)。2015年12月，CRISPR Therapeutics與拜耳達(dá)成合作伙伴協(xié)議，后者投資3億美元進(jìn)行藥物研發(fā)。
從左到右分別為Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier和張鋒
也就是說(shuō)，專利所有者和科學(xué)突破獎(jiǎng)的獲得者是在不同的人手中，這筆糊涂帳很有可能會(huì)讓這三家公司陷入復(fù)雜的糾紛當(dāng)中。不過(guò)無(wú)論如何，科學(xué)是屬于全世界的，CRISPR本身并不可以申請(qǐng)專利，這一點(diǎn)在broadinstitute上也被反復(fù)提及。
除了技術(shù)上需要攻克的難點(diǎn)外，涉及知識(shí)產(chǎn)權(quán)的糾紛，也將會(huì)是一臺(tái)超級(jí)大戲。但不管怎樣，專注CRISPR的生物公司計(jì)劃上市，這本身就預(yù)示著基因編輯的未來(lái)。
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