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| 本文作者： 伍文靚 | 2020-03-29 14:53 | 專題：新冠肺炎爆發(fā)，全球科技“戰(zhàn)疫” |
mRNA 新冠病毒疫苗最早在今年秋天就可以分發(fā)給醫(yī)護人員。
近日，Moderna 公司首席執(zhí)行官 Stephane Bancel 說道。
十天之前， Moderna 公司與美國國家國民與傳染病研究所（NIAID）共同研發(fā)的的 mRNA 新冠病毒疫苗正式啟動臨床 I 期試驗；成為全球最先啟動臨床試驗的新冠疫苗之一（由中國團隊研發(fā)的重組新冠疫苗也在同一天正式獲批進入臨床試驗）。
由于這一重大突破，mRNA 技術受到了廣泛的關注，本次研發(fā) mRNA 新冠疫苗的 Moderna 公司一時間也“火”了起來。
用 mRNA 來指導抗原蛋白的合成，圖自 Moderna 官網(wǎng)
數(shù)十年來，有關 mRNA 藥物的愿景一直令科學家們魂牽夢縈，他們在這一領域所做的努力也從來沒有停止。
2000 幾年的時候，生物化學家 Katalin Kariko 正在賓夕法尼亞大學的實驗室里對 mRNA 進行研究，偶然之下，她和同事 Drew Weissman 有了重大發(fā)現(xiàn)，改變 mRNA 的一種基本成分尿嘧啶核糖核苷酸（簡稱尿苷酸），可以用于抑制細胞典型炎癥。
2005 年，他們在報告中作了進一步披露，使用偽尿嘧啶核苷酸來代替原來的成分，可以大大降低樹突狀細胞識別出該 mRNA 的可能性，從而躲避集體的免疫應答。在小白鼠實驗中，這種 mRNA 最終被證明具有足夠的穩(wěn)定性，不僅可以在小白鼠體內(nèi)停留，還可以制造蛋白質(zhì)。
很快，Katalin Kariko 就與 Drew Weissman 成立了一家名叫 RNARx 的公司，希望通過這項技術來開發(fā)藥物，他們的項目也得到了美國政府的 100 萬美元的支持。然而，在政府資金到位后不久，賓夕法尼亞大學就出售了該技術的知識產(chǎn)權，這項技術還未進入臨床試驗就夭折了。
盡管 RNARx 的商業(yè)化道路中斷，但 mRNA 的技術仍然引起了不少科學家的興趣，其中就包括波士頓兒童醫(yī)院的干細胞生物學家 Derrick Rossi。2007 年，Derrick Rossi 的研究團隊通過含有偽尿苷酸的 mRNA 來編碼蛋白質(zhì)，這種蛋白質(zhì)可以將成熟細胞轉(zhuǎn)化為干細胞。
MIT 的連續(xù)創(chuàng)業(yè)者 Robert Langer 和醫(yī)療風險投資機構 Flagship Pioneering 的首席執(zhí)行官 Noubar Afeyan 意識到了這項技術具有無限的潛力，一種全新的藥物類別將由此而生。于是，Moderna 成立。
上圖從左至右為 Moderna 總裁 Stephen Hoge、RNA 研究總監(jiān) Melissa Moore、首席執(zhí)行官 Stephane Bancel
2011 年，Moderna 公司收到 Flagship Pioneering 的資金后就開始運作起來了，并且將目光鎖定在了新的（可申請專利的）核苷酸改造技術上。
就初創(chuàng)團隊而言，Moderna 堪稱大神云集，包括了上文所提到的干細胞生物學家 Derrick Rossi、Flagship Pioneering 的首席執(zhí)行官 Noubar Afeyan、生物科學家 Robert Langer、諾貝爾生理與醫(yī)學獎得主 Timothy Springer 以及哈佛干細胞研究所首席教授 Kenneth Chien 等，這些人都在各自的領域擁有超高的建樹。
盡管 Moderna 在成立之初的兩里一直以“隱形模式”運作，即在 Flagship Pioneering 內(nèi)部進行孵化，但 Stephane Bancel 的加入推動公司的發(fā)展走上快車道。
2011 年，全球診斷行業(yè)頭部公司 BioMerieux 的 CEO Stephane Bancel 接受邀請加入 Moderna 擔任 CEO。之后，他開始做兩手準備，一邊招募更多的科研人員來完善 mRNA 技術，一邊邀請醫(yī)藥界知名人士加入公司顧問委員會，比如 2009 年諾貝爾醫(yī)學獎得主 Jack Szostak。同時， 與領先的生物制藥公司建立了戰(zhàn)略聯(lián)盟，包括阿斯利康（AstraZeneca），默克（Merck＆Co.），還獲得了不少政府及私營機構的支持。
到 2012 年底，Moderna 就已經(jīng)圍繞 mRNA 技術提交了 80 多項專利申請，涉及 4000 多項主張，包括化學修飾、RNA 工程、配方、物質(zhì)組成、路線管理和給藥等等，并在腫瘤、遺傳性遺傳疾病、血友病和糖尿病四個領域建立了臨床前計劃。
目前，Moderna 的 mRNA 療法研發(fā)管線中有 21 個研發(fā)項目，編碼 24 種不同的蛋白。其中包括 10 種不同抗原可用于開發(fā)傳染病疫苗。其中進展最快的一款在研療法叫做 mRNA-1647，針對的是巨細胞病毒（CMV）感染。Moderna 目前有 19 款在研藥物，其中 10 種已經(jīng)進入臨床，而適應證包括癌癥、罕見病、心血管疾病、傳染病等多個領域 。
上圖截自 Moderna 官網(wǎng)
除了擁有雄厚的科研實力，Moderna 的吸金能力也不差。
雷鋒網(wǎng)獲悉，從 2010 年成立到 2018 年上市前夕，Moderna 已從戰(zhàn)略合作伙伴和投資者手中獲得了超過 26 億美元的資金；截至目前，Moderna 已獲得近 30 億美元的資金支持，估值超過 75 億美元。
Moderna 部分融資經(jīng)歷如下：
2012 年 12 月，Moderna 正式對外曝光，同時從 Flagship Pioneering 內(nèi)部獲得超過 400 萬美元的融資；
2013 年 11 月，Moderna 收到來自來 Flagship Pioneering 和 Boston Medical Investors 投資的 1.1 億美元新一輪融資；
2015 年 1 月，Moderna 獲得了來自制藥巨頭阿斯利康 4.2 億美元的投資，創(chuàng)下生物技術公司融資記錄；
2016 年 9 月，Moderna 完成 4.74 億美元的融資，投資者來自美國、歐洲和亞洲；
2018 年 2 月，Moderna 宣布完成 5 億美元的 G 輪系列股權融資，在本輪融資之后，Moderna 公司的估值從 50 億美元漲到 70 億美元。
在完成 G 輪融資的同年 12 月 7 日，Moderna 在納斯達克正式上市，代碼為 MRNA，以 6.04 億美元的 IPO 創(chuàng)下了美股史上生物科技行業(yè)記錄。不過，由于當日美股市場大幅下跌，納斯達克綜合指數(shù)跌幅超過 3%，Moderna 股價破發(fā)。
作為全球三大 mRNA 巨頭之一，Moderna 在本次疫情中迅速行動，2 月 24 日就宣布研發(fā)出全球首款新冠病毒疫苗，股價在隨后的兩天里從 18.59 暴漲到 29.16。
上圖為 mRNA 新冠疫苗首位志愿者 Jennifer Haller 接受注射
3 月 16 日，Moderna 研發(fā)的 mRNA 新冠疫苗進入臨床試驗，其股價在兩日內(nèi)從 26.49 美元漲到 31.58 美元；3 月 25 日，Moderna 宣布最早將在今年秋天分發(fā)疫苗給醫(yī)護人員，股價也在幾天內(nèi)從 25.82 美元漲到 30.05 美元。
mRNA 新冠疫苗的動態(tài)值得我們期待。不過話又說回來，盡管 Moderna 擁有雄厚的實力和資金支持，但目前為止，市面暫時還未有任何一款人用的 mRNA 疫苗。Moderna 的 mRNA 新冠疫苗現(xiàn)加快了臨床試驗的腳步，同時也面臨著潛在的風險。
無論如何，我們都期待好消息傳來。
參考資料：
https://new.qq.com/omn/20200320/20200320A0M0N200
https://baijiahao.baidu.com/s?id=1659585940737003199&wfr=spider&for=pc
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